德國(guó)柏林夏里特大學(xué)醫(yī)院和奧地利因斯布魯克醫(yī)科大學(xué)合作，開發(fā)了一種新方法來(lái)治療顳葉癲癇，這種靶向基因療法針對(duì)癲癇發(fā)作時(shí)的位置進(jìn)行給藥，抑制癲癇發(fā)作癥狀。
在整個(gè)歐洲，約有500萬(wàn)人患有癲癇病，其特征是神經(jīng)細(xì)胞反復(fù)同步放電，導(dǎo)致正常腦功能中斷，并表現(xiàn)為癲癇發(fā)作。常見的形式是顳葉癲癇（TLE），這種癲癇發(fā)作起源于顳葉。該病的長(zhǎng)期后果可能是記憶功能、學(xué)習(xí)能力和情緒控制失調(diào)。此外，工作、出行和體育活動(dòng)也受影響。
藥物在顳葉癲癇患者中通常無(wú)效，并且經(jīng)常伴有嚴(yán)重的副作用。對(duì)于這類患者，手術(shù)切除顳葉病變區(qū)域通常是少有的替代治療選擇。但是這樣的手術(shù)會(huì)導(dǎo)致認(rèn)知功能喪失，并且不能保證不再發(fā)生癲癇發(fā)作。
柏林夏里特大學(xué)醫(yī)院病毒學(xué)研究所所長(zhǎng)海爾布隆教授與因斯布魯克醫(yī)科大學(xué)藥理研究所克里斯多夫·施瓦茨教授合作，開發(fā)了一種基于靶向基因療法新治療法。該療法選擇性地將特定基因引入負(fù)責(zé)癲癇發(fā)作的大腦區(qū)域神經(jīng)細(xì)胞，該基因可作為強(qiáng)啡肽存儲(chǔ)和定向給藥的途徑。
強(qiáng)啡肽是一種內(nèi)源性物質(zhì)，可以防止過度的神經(jīng)元喚醒。一旦神經(jīng)元吸收并存儲(chǔ)了特定基因，它們就會(huì)長(zhǎng)久性地產(chǎn)生藥物儲(chǔ)備。施瓦茨教授解釋說(shuō)，“在癲癇發(fā)作開始時(shí)，將強(qiáng)啡肽通過靶向基因定向給藥。它會(huì)使高頻信息刺激神經(jīng)元活動(dòng)的強(qiáng)度減弱，癲癇發(fā)作得到抑制?！薄坝捎谠撍幬飪H在需要時(shí)才從細(xì)胞中釋放出來(lái)，因此我們稱之為'按需藥物'基因療法?！?
該研究小組現(xiàn)已在動(dòng)物模型中證明基因治療可抑制癲癇發(fā)作數(shù)月。癲癇發(fā)作對(duì)學(xué)習(xí)和記憶的負(fù)面影響也消失了。這種基因療法的副作用還沒有觀察到，按需釋放藥物沒有檢測(cè)到任何習(xí)慣性影響。此外，研究小組還對(duì)癲癇患者的組織樣品進(jìn)行了治療原理測(cè)試取得成功，強(qiáng)啡肽能夠顯著降低組織中同步神經(jīng)元活動(dòng)的強(qiáng)度和頻率。
海爾布隆教授說(shuō)：“研究結(jié)果使我們充滿信心，這種新的治療方法也可以在人類中獲得成功。”，強(qiáng)啡肽基因治療已被認(rèn)為是安全的，他們現(xiàn)在希望將這種新的基因療法盡快帶入臨床。
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