精準(zhǔn)生物公布CAR-T產(chǎn)品白血病臨床結(jié)果
2024年美國血液學(xué)會（ASH）年會即將于當(dāng)?shù)貢r間12月7日~10日在美國圣地亞哥舉行。其中，精準(zhǔn)生物靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療藥物pCAR-19B（普基侖賽注射液）的2期臨床研究數(shù)據(jù)入選口頭報告。目前該摘要詳情已經(jīng)于ASH官網(wǎng)公布。
數(shù)據(jù)顯示，普基侖賽注射液針對中國3~21歲兒童和青年CD19陽性復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（R/R B-ALL）患者，客觀緩解率（ORR）達(dá)90.63%。根據(jù)ASH官網(wǎng)的公示，該研究代表了亞洲人群中兒童B-ALL的關(guān)鍵臨床試驗，有望為中國兒童和青少年R/R B-ALL患者提供了一種新的治療選擇。
白血病是全球常見的惡性腫瘤之一，其發(fā)病總?cè)藬?shù)和每年新增人數(shù)均呈現(xiàn)上升趨勢。其中，急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）是兒童常見的惡性腫瘤，也是導(dǎo)致兒童和青少年死亡的主要疾病之一，其中B-ALL約占ALL的80%左右。
普基侖賽注射液由精準(zhǔn)生物自主研發(fā)，是針對CD19陽性B細(xì)胞起源的惡性血液系統(tǒng)疾病而開發(fā)的CAR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。該產(chǎn)品對CAR結(jié)構(gòu)進(jìn)行了優(yōu)化，同時采用更為安全的基因轉(zhuǎn)導(dǎo)載體系統(tǒng)，從而具有潛在更好的有效性和安全性。該產(chǎn)品的新藥上市申請已經(jīng)獲中國NMPA受理，并被納入優(yōu)先審評，用于治療3～21歲兒童和青少年CD19陽性的R/R B-ALL患者。精準(zhǔn)生物此前新聞稿介紹，該產(chǎn)品有望成為中國國內(nèi)一款針對兒童白血病的CAR-T產(chǎn)品。
普基侖賽注射液用于兒童、青少年B-ALL適應(yīng)癥于2019年在中國獲批開展注冊臨床研究。早前公布的1期注冊臨床數(shù)據(jù)顯示，入組的9例患者均獲得完全緩解（CR），總體緩解率達(dá)100%，且達(dá)到完全緩解（CR）的患者微小殘留病變（MRD）也均為陰性，且總體安全性和耐受性良好。
在本次ASH年會上，研究人員公布了普基侖賽注射液針對中國3~21歲兒童和青年CD19陽性R/R B-ALL患者的關(guān)鍵臨床試驗的療效和安全性結(jié)果。主要終點是ORR，定義為完全緩解（CR）加上輸液后3個月內(nèi)血液不完全恢復(fù)（CRi）的CR。
截至2024年4月18日，89例患者入組并接受了白細(xì)胞去除術(shù)（leukapheresis），其中64例患者接受了pCAR-19B輸注。在輸注的患者中，6.25%是難治性的，93.75%復(fù)發(fā)于先前的多線治療或同種異體干細(xì)胞移植，75%的患者攜帶至少一種高?；颉；€時骨髓（BM）母細(xì)胞負(fù)荷中位數(shù)為58.3%，56.25%的患者出現(xiàn)重度骨髓母細(xì)胞負(fù)荷。
研究結(jié)果顯示，中位隨訪211天，ORR為90.63%，78.13%的患者（50/64）達(dá)到CR，12.5%的患者達(dá)到CRi。98.27%的ORR患者達(dá)到微小殘留病灶（MRD）陰性緩解。3個月的總有效率為76.56%。中位反應(yīng)持續(xù)時間（DOR）為10.61個月。中位總生存期（OS）為23.92個月。細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）的發(fā)生率分別為98.44%和50%。
研究人員認(rèn)為，盡管患者骨髓原細(xì)胞負(fù)擔(dān)沉重，遺傳變異風(fēng)險高，但pCAR-19B顯示出高緩解率、高M(jìn)RD陰性緩解率、持久的反應(yīng)，以及可耐受的安全性。
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