安進(jìn)“first-in-class”抗體新藥在華申報(bào)臨床，治療甲狀腺眼病！
今日（11月5日），中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)新公示，由Horizon Therapeutics和安進(jìn)（Amgen）共同申報(bào)的teprotumumab的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲得受理。公開資料顯示，這是一款“first-in-class”靶向IGF-1R的單抗，也是一款獲得美國FDA批準(zhǔn)治療甲狀腺眼病的創(chuàng)新療法。2023年10月，安進(jìn)以總價(jià)值278億美元完成對(duì)Horizon公司的收購，從而獲得這款產(chǎn)品。該產(chǎn)品還于2023年入選了被譽(yù)為“醫(yī)藥界的諾貝爾獎(jiǎng)”的蓋倫獎(jiǎng)（Prix Galien USA Awards）較佳罕見病產(chǎn)品獎(jiǎng)（候選產(chǎn)品）。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
甲狀腺眼?。═ED）是一種威脅視力的罕見進(jìn)行性嚴(yán)重自身免疫性疾病。它經(jīng)常發(fā)生在甲亢患者身上，病因是由于自身抗體激活了眼眶內(nèi)細(xì)胞中胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）介導(dǎo)的信號(hào)復(fù)合體?；颊叩陌Y狀包括眼球突出、復(fù)視、視力模糊、疼痛和面部畸形等。甲狀腺眼病病程遷延，嚴(yán)重影響患者的視功能和外觀，并可給患者帶來沉重的心理負(fù)擔(dān)。
公開資料顯示，目前多項(xiàng)臨床治療指南已將靶向IGF-1R的抗體生物制劑列入推薦治療方案，尤其對(duì)于合并顯著突眼的TED患者，靶向IGF-1R的抗體生物制劑可作為首選。
Horizon公司開發(fā)的teprotumumab-trbw（商品名：Tepezza）是一種IGF-1R抗體，于2020年1月首次獲FDA批準(zhǔn)用于治療甲狀腺眼病。它可阻斷IGF-1等相關(guān)配體或激動(dòng)型抗體介導(dǎo)的IGF-1R信號(hào)通路激活，減少下游炎癥因子的表達(dá)，減輕炎癥反應(yīng)，并可抑制OFs分化為脂肪細(xì)胞或肌成纖維細(xì)胞，進(jìn)而減輕TED患者的疾病活動(dòng)度，改善突眼、復(fù)視、眼部充血水腫等癥狀和體征。
根據(jù)FDA此前的新聞稿資料，Tepezza獲得批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)研究（研究1和2）的結(jié)果，該研究共包括170名患有活動(dòng)性甲狀腺眼病的患者，他們被隨機(jī)分配接受Tepezza或安慰劑。在接受Tepezza治療的患者中，兩項(xiàng)研究中分別有71%和83%的患者顯示眼球突出（眼球突出）減少超過2毫米，而接受安慰劑治療的患者分別為20%和10%。同時(shí)，Tepezza還達(dá)到所有次要終點(diǎn)，包括減少復(fù)視，生活質(zhì)量改善等?；谶@些結(jié)果，F(xiàn)DA曾授予它突破性療法認(rèn)定、孤兒藥資格、快速通道資格和優(yōu)先審評(píng)資格。
值得一提的是，在中國，雖然teprotumumab尚未獲NMPA批準(zhǔn)開展臨床研究，但該產(chǎn)品此前已經(jīng)作為臨床急需進(jìn)口藥落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，用于治療甲狀腺相關(guān)性眼病（TED）。此外，由信達(dá)生物開發(fā)的2.1類新藥替妥尤單抗（teprotumumab，研發(fā)代號(hào)：IBI311）已經(jīng)向NMPA申報(bào)上市，用于甲狀腺眼病的治療。
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