石藥集團CAR-T療法再獲批臨床，針對重癥肌無力
10月25日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)新公示，石藥集團1類新藥SYS6020注射液獲得一項新的臨床試驗默示許可，擬開發(fā)治療難治性全身型重癥肌無力。公開資料顯示，SYS6020為一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受體（CAR）-T細胞注射液，也是石藥集團布局的一個細胞治療在研產(chǎn)品。該產(chǎn)品此前治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡適應癥已經(jīng)獲批臨床，本次是該產(chǎn)品再次獲得自身免疫疾病IND許可。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
重癥肌無力是一種由自身抗體介導的、神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙的自身免疫性疾病。該病由自身抗體結(jié)合并啟動補體級聯(lián)反應，導致膜攻擊復合物的形成，從而產(chǎn)生神經(jīng)肌肉接頭的損害和肌無力的癥狀。盡管當前有多種藥物可用以改善癥狀，但是部分患者仍反復發(fā)生重癥肌無力癥狀，不得不住院進行挽救性治療。這些患者迫切需要新的治療選擇。
CAR-T細胞治療可以深度耗竭患者體內(nèi)的BCMA陽性的B細胞和漿細胞，從而長時間顯著改善臨床癥狀，減少甚至停用免疫抑制劑以及膽堿酯酶抑制劑，從而顯著提高生存質(zhì)量。
據(jù)石藥集團公開資料介紹，SYS6020作為一款基于mRNA-LNP的細胞治療產(chǎn)品，可通過表達可特異性識別BCMA抗原的CAR，進而靶向識別患者體內(nèi)BCMA陽性的B細胞和漿細胞并對其進行殺滅，阻止有害的自身抗體產(chǎn)生，從而達到治療目的。與傳統(tǒng)CAR-T產(chǎn)品相比，SYS6020具有細胞活率高、CAR陽性率高、無基因組整合引起的致瘤風險，以及細胞因子風暴（CRS）等副作用低的優(yōu)點。
今年6月，SYS6020在中國獲批臨床，擬開發(fā)治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤。臨床前研究顯示，它可顯著殺傷BCMA抗原陽性的骨髓瘤細胞，并具有良好安全性和有效性。今年8月，該產(chǎn)品治療難治性活動性系統(tǒng)性紅斑狼瘡再次獲得臨床試驗默示許可。
根據(jù)石藥集團公告介紹，在重癥肌無力領域獲批臨床，是石藥集團在細胞治療領域的又一個重要進展。該公司將進一步推進SYS6020在腫瘤、自身免疫性結(jié)締組織疾病、神經(jīng)肌肉自身免疫疾病領域的開發(fā)，以期為更多患者帶來臨床獲益。
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