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  諾和諾德血友病雙抗III期研究成功，年內(nèi)申報上市
  
  2024-05-15 來源：醫(yī)藥魔方Info
  
  5月13日，諾和諾德宣布Mim8（NNC0365-3769/denecimig）治療血友病A的IIIa期FRONTIER 2研究達到了主要終點。基于該積極結果，諾和諾德將在今年內(nèi)提交Mim8的上市申請。
  
  該研究是一項多中心、隨機、開放標簽、對照臨床試驗（n=254），評估了每周1次Mim8和每月1次Mim8預防治療伴或不伴抑制物的青少年和成人血友病A患者的療效和安全性。研究的主要終點為治療出血次數(shù)。
  
  結果顯示，在既往未接受過預防治療的血友病A患者中，與未接受預防治療的患者組相比，每周1次Mim8組和每月1次Mim8組患者的治療出血次數(shù)分別降低了97%和99%。此外，每周1次Mim8組和每月1次Mim8組分別有86%和95%的患者報告無治療出血事件，而未接受預防治療的患者組這一比例為0%。
  
  在既往接受凝血因子類似物作為預防治療的血友病A患者中，與接受凝血因子類似物作為預防治療的患者組相比，每周1次Mim8組和每月1次Mim8組患者的出血次數(shù)分別降低了48%和43%。此外，每周1次Mim8組和每月1次Mim8組分別有66%和65%的患者報告無治療出血事件。
  安全性方面，Mim8在FRONTIER 2研究中的表現(xiàn)與既往研究一致。未見報告死亡或血栓栓塞事件。
  
  諾和諾德就Mim8開展了一系列FRONTIER研究，除了FRONTIER 2研究，還包括：
  
  II期FRONTIER 1研究：評估單次劑量和多次劑量Mim8在健康受試者和伴或不伴抑制物的青少年和成人血友病A患者中的療效和安全性。
  
  III期FRONTIER 3研究：評估Mim8預防治療伴或不伴抑制物的1-11歲兒童血友病A患者的療效和安全性。
  
  III期FRONTIER 4研究：評估Mim8預防治療伴或不伴抑制物的血友病A患者的長期療效和安全性。
  
  III期FRONTIER 5研究：評估伴或不伴抑制物的青少年和成人血友病A患者從接受艾美賽珠單抗治療轉換為接受Mim8治療的藥代動力學、藥效學和安全性。
  
  Mim8是諾和諾德利用Genmab的DuoBody技術平臺開發(fā)的一款模擬凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的雙抗藥物，可橋接凝血因子IXa（FIXa）和凝血因子X（FX），從而起到替代FVIII的作用。其凝血活性約為艾美賽珠單抗的15倍。
  
  來源：諾和諾德2024年Q1財報PPT
  
  血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，會損害人體形成血栓的能力，而血栓形成是止血所需的過程。據(jù)估計，全球約有112.5萬例血友病患者，其中血友病A患者約占所有整體病例的80%-85%。
  
  血友病A由凝血因子VIII（FVIII）缺失或缺陷引起。部分血友病患者的體內(nèi)可能會產(chǎn)生抑制物，這是由于人體免疫系統(tǒng)會對作為替代療法的凝血因子類似物產(chǎn)生反應，這種情況常常會導致治療終止。據(jù)估計，高達30%的血友病A患者體內(nèi)伴有抑制物。
  
  目前，全球共42款血友病藥物獲批上市，其中僅5款為非凝血因子類藥物，分別為concizumab（商品名：Alhemo，諾和諾德）、etranacogene dezaparvovec（商品名：Hemgenix，CSL）、fidanacogene elaparvovec（商品名：Beqvez，輝瑞）、valoctocogene roxaparvovec（商品名：Roctavian，BioMarin）和艾美賽珠單抗（商品名：Hemlibra，羅氏）。在這5款藥物中，目前僅valoctocogene roxaparvovec和艾美賽珠單抗獲批用于血友病A患者。
  
  Hemlibra是一款FIXa/FX雙抗，也是目前血友病領域唯一一款獲批的雙抗藥物。自2017年上市以來，Hemlibra即迅速放量占領市場，2023年Hemlibra銷售額已達到44.85億美元（見：羅氏2023年財報：眼科雙抗上市兩年突破26億美元，中國區(qū)收入60億美元）。
  
  羅氏正在開發(fā)下一代血友病雙抗藥物，F(xiàn)IXa/FX雙抗NXT007目前處于I/II期階段。
  
  輝瑞是諾和諾德在血友病領域的另一強大競爭對手，手握3款在研非凝血因子類藥物，其中基因療法fidanacogene elaparvovec已獲批上市，另一款基因療法giroctocogene fitelparvovec處于III期階段，還有一款TFPI單抗marstacimab已申報上市（見：輝瑞新型血友病長效療法在歐美申報上市）。
  
  國內(nèi)布局非凝血因子類藥物的企業(yè)數(shù)康寧杰瑞進度最快，其TFPI單抗KN057已進入III期階段（見：2024年1月 | 7款創(chuàng)新藥進入III期，4款來自中國藥企）。
  
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