針對重型β-地中海貧血，這款堿基編輯藥物獲批開展臨床
4月2日，正序生物宣布其自主研發(fā)的堿基編輯藥物CS-101注射液在中國獲得臨床試驗默示許可，擬開發(fā)治療重型β-地中海貧血。正序生物將在中國開展1期臨床研究。
截圖來源：CDE官網(wǎng)
在基因編輯治療領域，一些新型的基因編輯技術(shù)已嶄露頭角，并展示出了巨大的治療潛力，基于CRISPR系統(tǒng)開發(fā)而來的堿基編輯技術(shù)就是其中之一。
“如果把CRISPR/Cas9技術(shù)比作‘一把剪刀’，那么堿基編輯技術(shù)就是‘一支筆’。與CRISPR/Cas9必須要剪斷DNA雙鏈才能進行編輯不同，堿基編輯技術(shù)能在保證DNA雙鏈完整性的同時就對錯誤的堿基進行校正，不僅實現(xiàn)了‘化刀為筆’的精確修復，也確保了高效編輯和安全性?！闭蛏锸紫瘓?zhí)行官（CEO）牟曉盾博士在日前接受藥明康德內(nèi)容團隊采訪時介紹道。
β-地中海貧血是一種常染色體單基因遺傳病，由于HBB基因的遺傳突變，導致β-珠蛋白生成異常，患者體內(nèi)缺乏正常的血紅蛋白，引起嚴重的貧血及相關合并癥。患者往往需要終身輸血來緩解癥狀。
CS-101注射液是正序生物利用變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）開發(fā)的針對β-地中海貧血癥的創(chuàng)新型精準基因編輯療法。通過對患者自體造血干細胞中的HBG1/2啟動子區(qū)域進行精準堿基編輯，模擬健康人群中天然存在的有益堿基突變，重新激活γ-珠蛋白的表達，重建血紅蛋白的攜氧功能，使患者自身血紅蛋白濃度達到健康人水平，實現(xiàn)單次給藥即可徹底“治愈”β-地中海貧血癥的目的。
根據(jù)正序生物新聞稿介紹，由于tBE技術(shù)編輯靶點的高效性和安全性，相較于其他基于CRISPR技術(shù)的β-地貧基因編輯療法，CS-101注射液可以使患者迅速地完成造血重建，更快地達到健康人血紅蛋白水平，更早擺脫輸血依賴；同時不會引發(fā)患者基因組DNA大片段缺失、染色體突變、脫靶突變等風險，顯示出了更好的有效性和安全性。
CS-101注射液在研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中取得了較好的成效，目前已有多位接受治療的患者成功擺脫輸血依賴，均回歸到正常生活中。首例患者總血紅蛋白濃度已經(jīng)持續(xù)穩(wěn)定至130g/L以上，擺脫輸血依賴近5個月。同時，未報告與CS-101注射液相關的嚴重不良事件。這表明CS-101注射液具有良好的安全性和療效，為患者提供了“一次治療，終身治愈”的希望。
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