根據(jù)PDUFA的預期目標日期，預計2月，美國FDA將對4款創(chuàng)新藥物的批準做出監(jiān)管決定，本文將對這些療法進行相關介紹。
▲2月美國FDA可能批準的新藥（藥明康德內容團隊制圖）
活性成分：Taniborbactam
適應癥：復雜性尿路感染
公司名稱：Venatorx Pharmaceuticals
Venatorx Pharmaceuticals公司開發(fā)的taniborbactam是一種β-內酰胺酶抑制劑（BLI），與第四代頭孢菌素頭孢吡肟聯(lián)用，可降低細菌對頭孢吡肟的耐藥性。頭孢吡肟/taniborbactam已被美國FDA授予合格傳染病產品（QIDP）和快速通道資格。值得一提的是，中國的云頂新耀公司已與Venatorx達成研發(fā)合作，共同開發(fā)頭孢吡肟/taniborbactam。
去年8月，該公司宣布，美國FDA已接受為由頭孢吡肟和taniborbactam構成的組合療法遞交的新藥申請（NDA），用于治療復雜性尿路感染（包括急性腎盂腎炎）成人患者。FDA同時授予這一申請優(yōu)先審評資格，預計在今年2月22日之前給出審評結果。
這一NDA得到關鍵性3期臨床試驗CERTAIN-1結果的支持。試驗結果顯示，頭孢吡肟/taniborbactam達到了試驗的主要終點，與活性對照組相比，達到統(tǒng)計學非劣效性標準。頭孢吡肟/taniborbactam組70.0%的患者達到臨床和微生物學應答（細菌根除）的復合終點，活性對照組這一數(shù)值為58%。在達到非劣效性主要終點后的預定優(yōu)效性分析顯示頭孢吡肟/taniborbactam組合表現(xiàn)出統(tǒng)計學優(yōu)效性。
活性成分：Lifileucel
適應癥：黑色素瘤
公司名稱：Iovance Biotherapeutics
Lifileucel是基于患者自身的腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）構建的細胞療法，這些TIL在癌癥發(fā)生時會遷移到腫瘤處并且對腫瘤發(fā)起攻擊。然而，通?；颊唧w內的TIL數(shù)目不足以消滅腫瘤，而且腫瘤微環(huán)境會抑制TIL的功能。這款療法通過從患者體內獲取腫瘤組織并且提取TIL，然后在體外使用IL-2細胞因子以刺激TIL的擴增。這一體外刺激手段不但增加了TIL的數(shù)量，還能激活TIL的抗腫瘤能力。然后這些TIL被注回患者體內，更有效地殺傷腫瘤細胞。
去年5月，Iovance Biotherapeutics公司宣布，F(xiàn)DA已接受lifileucel用于治療晚期黑色素瘤患者的生物制品許可申請（BLA），并授予其優(yōu)先審評資格。
此次BLA申請得到了C-144-01臨床試驗積極結果的支持，該試驗針對先前在抗PD-1/L1治療和靶向治療（如適用）期間或之后出現(xiàn)疾病進展的晚期黑色素瘤患者。試驗結果表明，一次性注射lifileucel，能夠在接受過PD-1抑制劑和BRAF/MEK靶向療法的難治性患者中，達到34.3%的總緩解率。如果lifileucel獲得加速批準，那么3期臨床試驗TILVANCE-301可作為支持完全批準的驗證性研究。Iovance預計在FDA批準之時，TILVANCE-301試驗已經順利開展。
活性成分：Roluperidone
適應癥：精神分裂癥
公司名稱：Minerva Neurosciences
Roluperidone是一種在研小分子拮抗劑，開發(fā)用以治療精神分裂癥的陰性癥狀。該療法已被證明可以阻斷血清素、sigma和α-腎上腺素能受體，這些受體都參與調節(jié)重要的大腦功能，包括情緒、認知、睡眠和焦慮。Roluperidone旨在避免直接阻斷多巴胺能受體（一代和第二代抗精神病藥的關鍵藥理學靶點），同時保持對血清素受體的特定亞型5-HT2A（第二代抗精神病藥的另一個關鍵靶點）以及其他藥理學靶點（sigma2和腎上腺素-α1A）的阻斷。
去年5月，Minerva Neurosciences公司宣布美國FDA已接受為roluperidone遞交的NDA，用于治療精神分裂癥患者的癥狀（包括難以享受生活、脫離人群等）。預計在今年2月26日之前做出審評決定。
活性成分：Enmetazobactam
適應癥：復雜性尿路感染
公司名稱：Allecra Therapeutics
Enmetazobacta是Allecra公司開發(fā)的β-內酰胺酶抑制劑。與頭孢吡肟聯(lián)用，旨在對抗革蘭氏陰性菌的耐藥性，尤其是由β-內酰胺酶介導的超廣譜耐藥性。Enmetazobacta/頭孢吡肟組合已經獲得美國FDA授予的合格傳染病產品資格（QIDP）。
去年6月，Allecra公司宣布已經向美國FDA遞交頭孢吡肟/enmetazobactam組合的新藥申請，用于治療復雜性尿路感染。此次NDA的提交得到了一項隨機雙盲、含活性對照的3期試驗ALLIUM結果的支持，該試驗在復雜性尿路感染患者中研究了頭孢吡肟/enmetazobacta與哌拉西林/他唑巴坦（當前標準治療）相比的療效。在臨床治愈和微生物學根除的主要復合終點方面，與哌拉西林/他唑巴坦相比，頭孢吡肟/enmetazobacta達到非劣效性和優(yōu)效性標準。
今年1月，Allecra Therapeutics的合作伙伴Advanz Pharma宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）已發(fā)表了積極意見，推薦批準這款抗生素組合在歐盟上市。
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