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  CRISPR/Cas9基因編輯療法獲FDA批準(zhǔn)治療β地中海貧血
  
  2024-01-17 來(lái)源：醫(yī)藥魔方
  
  
  
  1月16日，CRISPR Therapeutics宣布，美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)其CRISPR/Cas9基因編輯療法exagamglogene autotemcel（exa-cel，商品名：Casgevy）用于治療12歲及以上患者的輸血依賴性β地中海貧血（TDT）。
  
  這是繼去年12月獲批用于復(fù)發(fā)性血管閉塞危象（VOC）鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）后，exa-cel獲FDA批準(zhǔn)的第2項(xiàng)適應(yīng)癥。2023年11月，該產(chǎn)品在英國(guó)首次獲批上市，成為全球一個(gè)獲批上市的CRISPR/Cas9基因編輯療法。
  
  Exa-cel是一款自體細(xì)胞療法，利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)，在體外對(duì)來(lái)自患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行編輯，使血紅細(xì)胞產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。HbF是攜帶氧氣的血紅蛋白的一種形式，在出生時(shí)自然存在，隨著嬰兒的長(zhǎng)大，血液中的血紅蛋白轉(zhuǎn)換為成人形式的血紅蛋白。此前，F(xiàn)DA曾授予exa-cel治療鐮狀細(xì)胞病和β-地中海貧血的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定、快速通道資格、孤兒藥資格和罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定。
  
  來(lái)源：CRISPR公司官網(wǎng)
  
  Exa-cel起初由CRISPR Therapeutics開(kāi)發(fā)。2015年，CRISPR與Vertex達(dá)成戰(zhàn)略研究合作，使用CRISPR/cas9基因編輯技術(shù)發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)新的遺傳性疾病治療方法。根據(jù)修訂后的協(xié)議，Vertex負(fù)責(zé)exa-cel的全球開(kāi)發(fā)、制造和商業(yè)化，并與CRISPR在全球范圍內(nèi)以60/40的比例分?jǐn)傢?xiàng)目成本和利潤(rùn)。
  
  根據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫(kù)，目前全球有254款基因編輯療法在研，不過(guò)僅exa-cel一款產(chǎn)品上市，絕大多數(shù)仍處于臨床前和早期臨床開(kāi)發(fā)階段。血液病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病和眼科疾病是這些基因編輯療法主要開(kāi)發(fā)的方向。
  
  回到國(guó)內(nèi)，本導(dǎo)基因、邦耀生物、瑞風(fēng)生物、中因科技、博雅輯因、堯唐生物、正序生物等公司也有基因編輯療法均進(jìn)入臨床研究階段。
  
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