元羿生物抗癲癇新藥在中國申報上市
今日（9月14日），中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網新公示，Marinus Pharmaceuticals和元羿生物（Tenacia Biotechnology）等公司遞交了加奈索酮口服混懸劑的新藥上市申請。公開資料顯示，加奈索酮是一款靶向GABAA受體的陽性別構調節(jié)劑，元羿生物通過一項超2.6億美元的合作獲得了其在大中華區(qū)開發(fā)和商業(yè)化的獨家權利。日前，加奈索酮口服混懸劑已被CDE擬納入優(yōu)先審評，用于治療2歲及以上細胞周期蛋白依賴性激酶5（CDKL5）缺乏癥（CDD）患者癲癇發(fā)作。
截圖來源：CDE官網
與CDKL5缺乏癥相關的癲癇發(fā)作是一種罕見的遺傳性癲癇。CDKL5缺乏癥由位于X染色體上的CDKL5基因突變引起，該疾病具有難以控制的癲癇發(fā)作和重度神經發(fā)育障礙等特征。
加奈索酮（ganaxolone）是Marinus公司在研的一款靶向GABAA受體的陽性別構調節(jié)劑，具有靜脈注射和口服兩種給藥方式。GABA是中樞神經抑制性神經遞質之一，與焦慮、緊張、抑郁等情緒變化有關。加奈索酮作用于神經元突觸和突觸外GABAA受體，從而達到抗癲癇和抗焦慮活性的效用。
2022年11月，元羿生物與Marinus公司達成合作，獲得在中國大陸、香港、澳門和臺灣地區(qū)開發(fā)和商業(yè)化加奈索酮某些制劑的獨家權利，包括口服和靜脈注射制劑，以及未來下一代制劑或前藥的首次談判權。根據協議，Marinus公司將獲得1000萬美元的預付費，并有資格獲得高達2.56億美元的開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化里程碑付款，以及中國凈銷售額的兩位數分級特許權使用費。
在中國，加奈索酮口服混懸劑已于9月8日被CDE以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”為由擬納入優(yōu)先審評，適用于治療2歲及以上CDKL5缺乏癥患者癲癇發(fā)作。
根據中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，研究人員正在開展一項隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心3期臨床試驗（TrustTSC），以在結節(jié)性硬化癥（TSC）相關癲癇兒童和成人患者中評價加奈索酮口服混懸劑添加治療的安全性和有效性。該試驗中國主要研究者為北京大學第一醫(yī)院主任醫(yī)師姜玉武博士，計劃在全球85家研究中心開展，目標入組人數為中國16人，國際162人。
在美國，加奈索酮曾獲得治療CDKL5缺乏癥疾病的孤兒藥資格、罕見兒科疾病認定（PRDD）和優(yōu)先審評資格。其口服混懸劑已于2022年3月獲得FDA批準上市，用于治療與CDKL5缺乏癥相關的兩歲以上患者癲癇發(fā)作。Marinus公司曾在新聞稿指出，這是首款獲得FDA批準針對這一患者群體的療法。
FDA的批準是基于一項隨機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗數據，共入組101例患者。在治療第28天時，試驗達到了主要終點，加奈索酮組患者主要運動癲癇發(fā)作頻率的中位降低幅度為30.7%（vs 6.9%）。在開放標簽擴展研究中，接受加奈索酮治療至少12個月的患者（n=48），主要運動癲癇發(fā)作頻率中位降低幅度為49.6%。安全性方面，試驗中加奈索酮通常耐受良好，并顯示與既往臨床試驗一致的安全性特征，常見的不良事件為嗜睡。
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