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  B型血友病基因療法獲批上市
  
  2022-11-23 來(lái)源：醫(yī)藥魔方
  
  
  
  11月22日，F(xiàn)DA宣布，uniQure與CSL Behring的B型血友病基因療法etranacogene dezaparvovec（AMT-061，CSL222）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療B型血友病成人患者。這是一款被批準(zhǔn)用于B型血友病的基因療法。
  
  B型血友病是一種X染色體隱性遺傳疾病，患者絕大部分是男性，發(fā)病率大約為3.5萬(wàn)分之一。病因是由于患者體內(nèi)缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障礙。B型血友病常見(jiàn)的治療方法是靜脈注射凝血因子IX以維持患者FIX的正常水平，但是長(zhǎng)期輸血有很多副作用，也給患者及其家庭帶來(lái)很大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
  
  Etranacogene dezaparvovec療法將AA5病毒作為載體，攜帶編碼凝血因子IX基因變體（FIX-Padua）遞送到患者體內(nèi)，其可幫助患者凝血因子IX的活性提了8-9倍，旨在達(dá)到“一勞永逸”治療B型血友病的效果。
  
  本次獲批基于頂線試驗(yàn)HOPE-B trial的積極結(jié)果。HOPE-B是一項(xiàng)多中心、開(kāi)放標(biāo)簽、單臂III期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估etranacogene dezaparvovec療法在B型血友病成人患者中的療效與安全性。該研究共納入了54名B型血友病患者，接受劑量為2x10^13 gc/kg的單次靜脈輸注，其中53名B型血友病患者接受了18個(gè)月的隨訪。
  
  HOPE-B研究主要終點(diǎn)為與接受6個(gè)月預(yù)防療法相比，接受etranacogene dezaparvovec治療的患者在維持穩(wěn)定FIX活性水平后的第52周的年出血率(ABR)。次要終點(diǎn)包括患者FIX的活性及給藥后患者ABR的統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。
  
  HOPE-B研究主要終點(diǎn)數(shù)據(jù)
  
  研究結(jié)果顯示，在降低B型血友病患者的ABR方面，etranacogene dezaparvovec相比預(yù)防療法達(dá)到了非劣效性。在給藥18個(gè)月時(shí)，接受etranacogene dezaparvovec治療患者的ABR降低了64%(4.19到1.51，p=0.0002)，顯示出了統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的差異。與此同時(shí)，98%接受eacacgene dezaparvovec治療的患者保持了穩(wěn)定的FIX活性水平，可以停止使用預(yù)防藥物。
  
  2020年6月，uniQure與CSL Behring達(dá)成一項(xiàng)研發(fā)許可協(xié)議，授予CSL Behring治療B型血友病的基因療法etranacogene dezaparvovec的全球特有權(quán)利。根據(jù)協(xié)議條款，uniQure獲得4.5億美元的前期現(xiàn)金付款，并有資格根據(jù)監(jiān)管和商業(yè)里程碑獲得高達(dá)16億美元的付款。uniQure還將有資格獲得產(chǎn)品銷(xiāo)售額的分成。
  
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