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  輝瑞、德琪醫(yī)藥、亞盛醫(yī)藥、宜明昂科等公司1類新藥獲批臨床
  
  2022-11-07 來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
  
  
  
  根據(jù)中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)數(shù)據(jù)，本周有多款1類創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)通過(guò)“默示許可”。這些產(chǎn)品包括CD73小分子抑制劑、GDF15單抗、基因替代療法、體外基因編輯藥物、CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品、PD-1/LAG-3雙特異性抗體等，涵蓋腫瘤、β-地中海貧血、結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性、肝衰竭等適應(yīng)癥。本文中，我們將挑選其中部分1類新藥作介紹，供讀者參閱（排名不分先后）。
  
  圖片圖片來(lái)源：123RF
  
  輝瑞（Pfizer）：ponsegromab注射液
  
  作用機(jī)制：GDF15單抗
  
  適應(yīng)癥：癌癥相關(guān)惡液質(zhì)
  
  根據(jù)輝瑞公司公開(kāi)資料，ponsegromab注射液（PF-06946860）是一款生長(zhǎng)分化因子15（GDF15）單抗，本次在中國(guó)獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療癌癥相關(guān)惡液質(zhì)。在臨床中，50%~80%的癌癥患者中會(huì)出現(xiàn)稱為惡液質(zhì)的并發(fā)癥，導(dǎo)致患者食欲和體重顯著下降，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量以及臨床結(jié)局。GDF15是一種內(nèi)分泌激素，可通過(guò)與大腦中GFRAL受體結(jié)合，導(dǎo)致機(jī)體食物攝入減少、體重減輕等，與癌癥和心衰等疾病的不良結(jié)局相關(guān)。作為一款DF15單抗，ponsegromab可通過(guò)阻斷GDF15與GFRAL受體結(jié)合，從而治療癌癥相關(guān)惡液質(zhì)。在海外，該藥正在開(kāi)展針對(duì)癌癥相關(guān)惡液質(zhì)、心力衰竭等適應(yīng)癥的2期臨床研究。
  
  德琪醫(yī)藥：ATG-037膠囊
  
  作用機(jī)制：CD73小分子抑制劑
  
  適應(yīng)癥：晚期惡性腫瘤
  
  據(jù)德琪醫(yī)藥公開(kāi)資料顯示，ATG-037是一款口服CD73小分子抑制劑，德琪醫(yī)藥擁有開(kāi)發(fā)、商業(yè)化與制造ATG-037的特有全球權(quán)益。CD73是一種“免疫檢查點(diǎn)介質(zhì)”，它可將腺苷一磷酸（AMP）轉(zhuǎn)化為腺苷，腺苷的產(chǎn)生可在腫瘤微環(huán)境中導(dǎo)致明顯的免疫抑制，目前被認(rèn)為是腫瘤微環(huán)境中重要的一個(gè)免疫調(diào)節(jié)通路。
  
  作為一款CD73口服型小分子抑制劑，ATG-037可以阻斷腺苷的產(chǎn)生，逆轉(zhuǎn)由腺苷介導(dǎo)的免疫抑制效應(yīng)。2022年美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)年會(huì)（AACR 2022）上發(fā)布的臨床前數(shù)據(jù)顯示，與抗CD73抗體藥物相比，ATG-037在高腺苷一磷酸（AMP）環(huán)境中，恢復(fù)T細(xì)胞功能的效果更強(qiáng)。該藥物還可克服抗CD73抗體藥物治療中常見(jiàn)的“鉤狀效應(yīng)”。早先，ATG-037已經(jīng)在澳大利亞開(kāi)展1期STAMINA-001研究，本次該研究獲批在中國(guó)開(kāi)展，旨在探索ATG-037單藥及聯(lián)合PD-1抑制劑帕博利珠單抗用于治療局部晚期及轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患者。該研究的中國(guó)主要研究者為廣東省人民醫(yī)院專家吳一龍教授。
  
  天澤云泰：VGR-R01
  
  作用機(jī)制：基因替代療法
  
  適應(yīng)癥：結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性
  
  天澤云泰的基因療法VGR-R01本次獲批臨床的適應(yīng)癥為結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性（BCD）。BCD是一種常染色體隱性遺傳的進(jìn)展性視網(wǎng)膜變性疾病。大多數(shù)BCD患者于20-40歲發(fā)病，出現(xiàn)夜盲和視力下降等癥狀，在50-60歲發(fā)展為法定盲人，他們急需新的治療選擇。研究發(fā)現(xiàn)，BCD疾病的突變基因是位于4q35的CYP4V2。CYP4V2蛋白為P450酶家族成員，在視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞中高表達(dá)，具有脂肪酸羥化酶活性，與脂肪代謝相關(guān)。
  
  根據(jù)天澤云泰新聞稿，VGR-R01是針對(duì)CYP4V2基因突變導(dǎo)致的結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性患者的基因替代療法。它通過(guò)視網(wǎng)膜下腔注射給藥后，AAV衣殼蛋白介導(dǎo)視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）的轉(zhuǎn)導(dǎo)，將基因表達(dá)盒遞送至細(xì)胞核，從而在RPE細(xì)胞表達(dá)CYP4V2蛋白，以重建細(xì)胞的脂肪酸羥化酶活性。VGR-R01通過(guò)糾正患者視網(wǎng)膜內(nèi)的脂肪酸代謝障礙，以期達(dá)到預(yù)防或改善RPE細(xì)胞、感光細(xì)胞及脈絡(luò)膜的結(jié)構(gòu)和功能損傷，并實(shí)現(xiàn)糾正視力損傷、保護(hù)殘存視功能、延緩視力惡化的臨床效果。
  
  圖片圖片來(lái)源：123RF
  
  瑞風(fēng)生物：HBG基因修飾的自體CD34+造血干細(xì)胞注射液
  
  作用機(jī)制：基因編輯藥物
  
  適應(yīng)癥：輸血依賴型β-地中海貧血
  
  根據(jù)瑞風(fēng)生物新聞稿，本次獲批臨床的產(chǎn)品為一款基因編輯藥物（代號(hào)為RM-001），旨在“治愈”輸血依賴型β-地中海貧血。β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，是全球常見(jiàn)的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴(yán)重缺乏，相當(dāng)一部分患者需定期輸血才能存活，從而導(dǎo)致輸血依賴性地中海貧血。由于血液資源有限和鐵螯合劑成本高，這類患者僅部分比例能維持規(guī)范輸血和去鐵治療，生存狀態(tài)堪憂。
  
  RM-001是一款以HBG為靶點(diǎn)的體外基因編輯藥物。該產(chǎn)品利用CRISPR/Cas基因編輯技術(shù)長(zhǎng)久修飾γ-珠蛋白啟動(dòng)子，激活人體內(nèi)天然胎兒血紅蛋白合成，使紅細(xì)胞恢復(fù)正常生理功能并擺脫輸血，達(dá)到單次給藥根治β-地中海貧血的目的。在早期臨床研究中，這款產(chǎn)品在5例輸血依賴型β-地中海貧血患者取得不錯(cuò)的治療效果，其中包括一名成年患者。該數(shù)據(jù)已在2022年第27屆歐洲血液學(xué)年會(huì)（EHA）上報(bào)道。本次獲批臨床后，瑞風(fēng)生物將開(kāi)展該藥用于輸血依賴型β-地中海貧血的1期臨床試驗(yàn)。
  
  亞盛醫(yī)藥：APG-5918片
  
  作用機(jī)制：EED抑制劑
  
  適應(yīng)癥：晚期惡性實(shí)體腫瘤及血液系統(tǒng)惡性腫瘤
  
  APG-5918片是亞盛醫(yī)藥研發(fā)的一款口服的、新型強(qiáng)效、選擇性小分子胚胎外胚層發(fā)育蛋白（EED）抑制劑。公開(kāi)資料顯示，EZH2在多種人類癌癥中呈現(xiàn)高表達(dá)并且促進(jìn)癌癥發(fā)生和惡變，靶向抑制EZH2的甲基轉(zhuǎn)移酶活性已被證明是一種成功的癌癥治療策略。盡管如此，EZH2的二次突變可產(chǎn)生獲得性耐藥，且其同源性EZH1也具有甲基轉(zhuǎn)移酶活性，均會(huì)導(dǎo)致EZH2抑制劑活性受限。而EED可激活EZH2的甲基轉(zhuǎn)移酶活性，因此變構(gòu)靶向EED是一種潛在對(duì)多種實(shí)體腫瘤和血液腫瘤的治療方法，而且有可能克服EZH2抑制劑的耐藥。
  
  據(jù)亞盛醫(yī)藥此前新聞稿介紹，作為一種變構(gòu)抑制劑，APG-5918能選擇性結(jié)合EED蛋白，通過(guò)調(diào)節(jié)腫瘤表觀遺傳學(xué)及腫瘤微環(huán)境，有望克服腫瘤耐藥，實(shí)現(xiàn)完全和持久的腫瘤消退。APG-5918已經(jīng)于今年6月在美國(guó)獲批臨床并開(kāi)展1期臨床試驗(yàn)。本次該藥在中國(guó)獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)適應(yīng)癥為晚期惡性實(shí)體腫瘤及血液系統(tǒng)惡性腫瘤。
  
  藍(lán)盾生物：LD013自體T細(xì)胞注射液
  
  作用機(jī)制：CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品
  
  適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)性卵巢癌
  
  LD013是藍(lán)盾藥業(yè)子公司藍(lán)盾生物開(kāi)發(fā)的一款靶向間皮素（MSLN）的自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。MSLN是一種糖基磷脂酰肌醇錨定的膜糖蛋白，在包括卵巢癌在內(nèi)的許多惡性腫瘤中高度表達(dá)，但在正常組織中表達(dá)高度受限，這使得MSLN成為開(kāi)發(fā)卵巢癌CAR-T產(chǎn)品的潛力靶點(diǎn)。
  
  根據(jù)藍(lán)盾藥業(yè)新聞稿介紹，開(kāi)發(fā)實(shí)體瘤CAR-T產(chǎn)品的一個(gè)核心環(huán)節(jié)是開(kāi)發(fā)識(shí)別腫瘤抗原的靶向抗體。該公司依托自身全人源噬菌體抗體庫(kù)，開(kāi)發(fā)出特異性高、脫靶率低的新一代全人源化抗MSLN抗體。隨后，研發(fā)團(tuán)隊(duì)利用該抗體用于LD013 CAR-T的構(gòu)建和制備。該產(chǎn)品已經(jīng)在研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中表現(xiàn)出良好的療效和安全性。本次，這款LD013自體T細(xì)胞注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)用于治療復(fù)發(fā)性卵巢癌。
  
  圖片來(lái)源：123RF
  
  安科生物/瀚科邁博：HK010注射液
  
  作用機(jī)制：PD-L1/4-1BB雙特異性抗體
  
  適應(yīng)癥：晚期惡性腫瘤
  
  HK010注射液為安科生物與瀚科邁博合作開(kāi)發(fā)的新型PD-L1/4-1BB雙特異性抗體。PD-1/PD-L1信號(hào)通路可以抑制淋巴結(jié)CD8+T細(xì)胞增生，幫助腫瘤免疫逃逸，但是臨床數(shù)據(jù)顯示抗PD-1/PD-L1抗體類藥物治療療效有限。4-1BB是一種激活型免疫檢查點(diǎn)分子，可激活T細(xì)胞以提高機(jī)體的抗腫瘤免疫應(yīng)答水平，但研究數(shù)據(jù)顯示，4-1BB單抗會(huì)使T細(xì)胞過(guò)度活化，導(dǎo)致潛在的全身免疫反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)。
  
  據(jù)安科生物新聞稿介紹，HK010注射液能夠“揚(yáng)長(zhǎng)避短”，能阻斷免疫抑制性的PD-L1/PD-1信號(hào)通路并條件性激活4-1BB共刺激信號(hào)，從而達(dá)到解除免疫抑制和激活免疫系統(tǒng)的雙重作用。該雙抗對(duì)兩端抗原分子之間的親和力進(jìn)行了差異化設(shè)計(jì)，并弱化其Fc 功能，可以很好地平衡藥效和毒性。本次HK010注射液在中國(guó)獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療晚期惡性實(shí)體瘤。
  
  宜明昂科：IMM2520注射液
  
  作用機(jī)制：CD47/PD-L1雙特異性抗體
  
  適應(yīng)癥：晚期實(shí)體腫瘤
  
  據(jù)宜明昂科公開(kāi)資料介紹，IMM2520注射液是其開(kāi)發(fā)的一款同時(shí)靶向CD47和PD-L1的雙特異性抗體藥物。IMM2520能夠同時(shí)與腫瘤細(xì)胞膜上的CD47、PD-L1結(jié)合，阻斷SIRPα/CD47和PD-1/PD-L1的信號(hào)通路，從而解除腫瘤細(xì)胞對(duì)巨噬細(xì)胞和T細(xì)胞的免疫抑制，并通過(guò)基因工程改造的Fc片段結(jié)合Fcγ受體，誘導(dǎo)抗體依賴的細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒作用（ADCC）和抗體依賴的細(xì)胞介導(dǎo)的吞噬作用（ADCP）。在臨床前研究中，該產(chǎn)品已經(jīng)表現(xiàn)出較強(qiáng)的抗腫瘤能力。本次該產(chǎn)品獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療晚期實(shí)體腫瘤。
  
  除了上述產(chǎn)品，近期還有多款1類新藥在中國(guó)獲批臨床，包括康方生物開(kāi)發(fā)的PD-1/LAG-3雙特異性抗體AK129注射液，禮來(lái)公司（Eli Lilly and Company）申報(bào)的PD-1激動(dòng)劑peresolimab注射液以及PI3Kα H1047R抑制劑LOXO-783片，微知卓生物研發(fā)的創(chuàng)新生物人工肝產(chǎn)品血漿生物凈化柱等，本文不再一一介紹。希望這些在研創(chuàng)新療法后續(xù)臨床試驗(yàn)順利進(jìn)行，早日造?；颊摺?/span>
  
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