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  晚期肝癌失去手術機會？新型靶向藥前景可期
  
  2022-11-02 來源：好醫(yī)友
  
  
  
  肝癌是全球第6大常見癌癥，在癌癥相關死亡中排名第3。全球有超過一半的肝癌患者在中國。
  
  在我國，肝癌位居惡性腫瘤第4位，7成以上患者確診時已失去手術機會，而且術后5年復發(fā)率高達70%。
  
  肝細胞癌(HCC)是常見的肝癌形式，約占90%。該患者群體的治療選擇有限，預后較差，盡管近年來已有多款靶向、免疫療法獲批，但5年總生存率僅為18%?；颊哓叫韪喔行У闹委熜逻x擇。
  
  近日，美國FDA已授予TTI-101快速通道指定，用于治療復發(fā)/難治性局部晚期、不可切除或轉移性肝細胞癌 (HCC) 患者。
  
  TTI-101是一種口服小分子STAT3(信號轉導和轉錄激活因子3)抑制劑。
  
  STAT3蛋白是一種位于多信號通路交匯處的關鍵調節(jié)蛋白，其活性增加已被證實有助于癌細胞的生長和免疫逃逸，通過TTI-101直接抑制STAT3信號轉導可能阻止腫瘤的生長。
  
  臨床前數據顯示：
  
  TTI-101可抑制小鼠乳腺癌、頭頸癌、肺癌和肝癌的生長，并且在對小鼠、大鼠和狗大劑量給藥時是安全的。
  
  TTI-101正在完成一項針對所有先前治療均失敗的晚期實體瘤患者的首次人體1期試驗。
  
  符合條件的患者必須年齡在18至65歲之間，并且已被診斷為乳腺癌、頭頸部鱗狀細胞癌、非小細胞肺癌、肝細胞癌、結直腸癌、胃腺癌、黑色素瘤或其他晚期癌癥。
  
  試驗的主要終點包括確定藥物的較大耐受劑量和藥代動力學。次要終點是藥效學、完全緩解、部分緩解、疾病進展、疾病穩(wěn)定和較佳總體緩解。
  
  目前，TTI-101作為單一療法的耐受性良好，并且對多種腫瘤具有放射影像學客觀反應評價標準下的臨床活性。
  
  肝細胞癌通常確診時已是中晚期，目前可供選擇的治療方法有限，是一個具有高度未滿足需求的領域。
  
  期待新型口服STAT3抑制劑早日用于臨床，為患者和臨床醫(yī)生提供一個重要的新治療選擇。
  
  注：2022年4月，TTI-101獲得了FDA授予的孤兒藥指定，用于治療HCC患者。
  
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