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  一款CRISPR/Cas9基因編輯療法exa-cel遞交滾動(dòng)上市申請(qǐng)
  
  2022-09-28 來(lái)源：醫(yī)藥魔方
  
  
  
  9月27日，Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics聯(lián)合宣布，啟動(dòng)向FDA遞交CRISPR細(xì)胞治療候選產(chǎn)品exagagglogene autotemcel (exa-cel，CTX001）的滾動(dòng)上市申請(qǐng)，用于治療輸血依賴(lài)性β-地中海貧血（TDT）和嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病（SCD）。如果exa-cel順利獲批，其將成為一款獲得FDA 批準(zhǔn)的CRISPR藥物。
  
  Vertex /CRISPR Therapeutics將于2022年11月開(kāi)始提交exa-cel的生物制劑許可申請(qǐng)（ BLA ）的滾動(dòng)上市申請(qǐng)，并預(yù)計(jì)將在2023年第一季度末完成提交。此外，Vertex已經(jīng)完成了與EMA和MHRA關(guān)于支持exa-cel上市申請(qǐng)所需數(shù)據(jù)的討論，并有望在2022年底前在歐盟提交上市申請(qǐng)。
  
  Exa-cel是一款自體、體外CRISPR/Cas9基因編輯療法。通過(guò)在體外對(duì)患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行改造，使紅細(xì)胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。HbF是可以攜帶氧氣的血紅蛋白，在出生時(shí)自然存在。通過(guò)exa-cel治療，可以提高HbF水平，有可能緩解TDT患者的輸血需求，并減少SCD患者的疼痛和血管閉塞性危象（VOC）。它已獲得美國(guó)FDA授予治療TDT和SCD的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認(rèn)定、以及快速通道和孤兒藥資格。
  
  Vertex此前公布了CLIMB-111、CLIMB-121和CLIMB-131研究的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，研究共涉及了75名患者，包括44名TDT患者與31名SCD患者。在接受治療的44名TDT患者中，42名在隨訪時(shí)間為1.2~37.2個(gè)月時(shí)，不再需要接受輸血，剩余兩名患者接受的輸血水平分別降低75%和89%。TDT患者的胎兒血紅蛋白顯著提高，并且導(dǎo)致總血紅蛋白水平提高。平均總血紅蛋白水平在接受治療第三個(gè)月超過(guò)11g/dL并且得到維持。
  
  所有31名接受治療的嚴(yán)重SCD患者在隨訪時(shí)間為2.0~32.3個(gè)月時(shí)，均未出現(xiàn)血管閉塞性危象。SCD患者的平均胎兒血紅蛋白水平在接受治療后第四個(gè)月時(shí)占總血紅蛋白水平的40%，并且得到維持。
  
  此外，Vertex /CRISPR Therapeutics還在進(jìn)行開(kāi)放標(biāo)簽的III期試驗(yàn)CLIMB-141和CLIMB-151，旨在分別評(píng)估2~11歲TDT或SCD患者接受exa-cel治療的安全性和有效性。每個(gè)試驗(yàn)將招募大約12名患者?；颊咴谳斠汉髮⒈浑S訪大約兩年且都將被要求參加CLIMB-131的長(zhǎng)期隨訪試驗(yàn)。
  
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