2021年6月30日，Apellis Pharmaceuticals和Beam Therapeutics聯(lián)合宣布，兩家公司達(dá)成一項(xiàng)為期五年的特有研究合作和許可協(xié)議。合作將利用Beam專有的堿基編輯平臺(tái)，結(jié)合Apellis在生物補(bǔ)體系統(tǒng)方面的專業(yè)知識(shí)，以研發(fā)補(bǔ)體驅(qū)動(dòng)疾?。╟omplement-driven diseases）的新療法。研究主要針對(duì)受補(bǔ)體系統(tǒng)調(diào)節(jié)的組織，重點(diǎn)放在眼睛、肝臟和大腦中的C3和其他補(bǔ)體靶標(biāo)上。
Beam公司的堿基編輯平臺(tái)將CRISPR系統(tǒng)靶向特定DNA序列的特征與對(duì)DNA堿基進(jìn)行化學(xué)修飾的堿基編輯酶結(jié)合起來(lái)，能夠?qū)蝹€(gè)堿基進(jìn)行精確的編輯。與現(xiàn)有的基因編輯方法相比，堿基編輯能夠在靶向基因組序列上造成精確、可預(yù)測(cè)的單堿基改變，并且不會(huì)造成DNA的雙鏈斷裂。編輯靶器官中補(bǔ)體通路的關(guān)鍵元件，有可能改變補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)，從而持久解決由異常補(bǔ)體活動(dòng)引起的疾病。
▲B(niǎo)eam公司的基因編輯技術(shù)平臺(tái)原理（圖片來(lái)源：Beam公司官網(wǎng)）
Apellis公司在開(kāi)發(fā)補(bǔ)體療法方面具有豐富經(jīng)驗(yàn)，該公司開(kāi)發(fā)的Empaveli（pegcetacoplan）在今年5月份獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，是首款針對(duì)補(bǔ)體C3蛋白的靶向療法。
根據(jù)協(xié)議，Beam將負(fù)責(zé)對(duì)6個(gè)項(xiàng)目進(jìn)行臨床前研究，而Apellis將擁有所有項(xiàng)目的特有許可權(quán)，并將承擔(dān)后續(xù)開(kāi)發(fā)的責(zé)任。Beam將從Apellis獲得5000萬(wàn)美元的前期付款，并在合同執(zhí)行一周年時(shí)額外獲得2500萬(wàn)美元的付款。此外，Beam擁有與Apellis在美國(guó)共同開(kāi)發(fā)與商業(yè)化合作項(xiàng)目的選擇權(quán)。
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